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艾滋病白血病新解法 鄧宏魁領銜基因編輯而來

艾滋病和白血病已經折磨了世界非常之久,對于這樣的絕癥,有太多的家庭因其破裂。這么多年過去,治療艾滋病的主要方法還是雞尾酒療法,至于白血病…… 不過很快就要有所不同,在《自然》上的年度十大人物中,就有一個名字帶給了我們新的希望:

北京大學生命科學學院教授鄧宏魁憑借基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病的相關研究入圍,成為唯一上榜的中國學者。

北京大學鄧宏魁教授圖片來源:北京大學生命科學學院官網

《自然》年度十大人物評選的是本年度在科學領域有重大影響的十個人。今年生物醫學相關領域共有5位科學家入選。

“自二十世紀八十年代以來,艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。艾滋病毒通過破壞T細胞(淋巴細胞),削弱機體抗感染和癌癥的防御功能,患者多死于嚴重感染和癌癥。”獲獎者鄧宏魁告訴健康時報記者,艾滋病毒通過破壞T細胞,削弱機體抗感染和癌癥的防御功能,患者多死于嚴重感染和癌癥。

2017至2019年,鄧宏魁研究組展開臨床實驗,采集白血病合并艾滋病患者的外周血,從中獲得CD34陽性的造血干細胞并對其進行基因編輯,然后與陰性細胞共同回輸到患者體內。

今年9月,鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作,在《新英格蘭醫學雜志》發表研究論文,標志著世界首例通過基因編輯干細胞移植艾滋病和白血病患者的案例由中國科學家完成。

“這項研究使患者的急性淋巴白血病得到形態上完全緩解,也并沒有出現明顯的編輯后副反應,但對抵制艾滋感染效果欠佳,需進一步探索。”鄧宏魁教授告訴記者,這項長達多年的工作初步證明了該方法在臨床應用中的可行性與安全性,為進一步完善利用基因編輯技術治療和治愈艾滋病提供了重要的參考和指導。

可見,這項技術非常有前景,基于這樣的技術使用不同的優化編輯方式,可以對造血干細胞的移植提供新的思路,來大大降低脫靶率。只要應用好這樣的技術,針對白血病、艾滋病的治療就可以保持樂觀態度,當然,要到臨床這個程度還需要時間,但相信距離不遠。

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